Podpora dokončanju razvoja zdravila za sindrom CTNNB1 in njegovo registracijo v Sloveniji
ZZZS podpira idejo, da bi v Sloveniji (in v EU) vzpostavili sistemsko financiranje za neodvisen razvoj zdravil, vendar pod pogojem, da se zdravila razvijejo do registracije, s patentno zaščito v javni lasti in s cenami zdravil, ki bodo odražale realne stroške razvoja in omogočale investiranje v razvoj novih zdravil, vendar brez nezmernih dobičkov. Takšen razvoj je mogoče zagotoviti tudi v obliki javno-zasebnega partnerstva, vendar pod vodenjem javnega sektorja in v javnem interesu.
Zato je ZZZS danes v pisni pobudi predlagal Ministrstvu za zdravje in Vladi RS, da Vlada RS omogoči dokončanje razvoja zdravila za sindrom CTNNB1 in njegovo registracijo ter določitvijo neprofitne cene, saj bo to izjemen razvojni dosežek. V Sloveniji doslej še ni bilo razvitega nobenega novega zdravila. V tem smislu ZZZS predlaga odgovor pobudnici dr. Špeli Miroševič, ki vodi CTNNB1 fundacijo.
ZZZS meni, da gre za pomembno razvojno vprašanje tako z vidika Slovenije kot EU. Prepričani smo, da je za dolgoročni razvoj družbe zelo pomembno razvijati zdravila v javnih institucijah, vendar je treba v javnih institucijah razvoj pripeljati do registracije. S prodajo učinkovin farmacevtskim družbam jih te patentirajo in si zagotovijo ekskluzivno pravico prodaje in monopolni položaj na trgu s posledično pretiranimi cenami. Le z razvojem učinkovine do registracije v neprofitnem področju bi lahko zagotovili, da bo cena zdravila postavljena realno, brez prekomernih dobičkov.
Pobudniki program razvoja genskega zdravila za sindrom CTNNB1 pripeljali do faze, kjer so tik pred izvedbo zadnjih toksikoloških študij na miših in opicah, ki naj bi bile zaključene do aprila 2025. Za nadaljevanje razvoja nimajo več dovolj sredstev. Če v Sloveniji ne bo sredstev za nadaljnji razvoj s klinično študijo in proizvodnjo, bodo primorani celoten program prenesti v tujino. To bi bila po naši oceni velika škoda. Dosedanji razvoj zdravila je izjemen dosežek in pomemben korak k razvoju slovenskega znanja ter inovacij na globalni ravni. Hkrati pa bi pomenilo, da slovenski otroci v študijo ne bi mogli biti vključeni.
ZZZS nima zakonske podlage, da bi financiral raziskave in razvoj novih zdravil. Prav tako ZZZS na podlagi mnenja Računskega sodišča RS z dne 16. 8. 2017 nima zadostne pravne podlage v zakonu za sofinanciranje, sponzorstvo ali donatorstvo takšnih pobud. Dr. Miroševič v pobudi navaja, da zdravilo razvija v tesnem sodelovanju z dr. Damjanom Osredkarjem, predstojnikom Kliničnega oddelka za otroško, mladostniško in razvojno nevrologijo na Pediatrični kliniki UKC ter prof. dr. Romanom Jeralo, vodjo Odseka za sintezno biologijo in imunologijo na Kemijskem inštitutu.
Ugotavljamo, da ima Slovenija močno razvito farmacevtsko industrijo, ki trenutno vlaga ogromna sredstva v svoje razvojne in produkcijske kapacitete. Soočeni smo torej s podfinanciranim razvojem pomembnega zdravila v javnih, neprofitnih ustanovah in ogromnimi investicijami v zasebnem, profitnem sektorju.
ZZZS financira veliko večino novih zdravil, registriranih v EU, z vse višjimi cenami, ki vodijo v nezmerno, neetično pretakanje javnih sredstev v zasebni sektor. Marsikatero teh novih zdravil začno razvijati v javnih institucijah, nato pa razvoj prenesejo v zasebno področje. Družba zanje plačuje dvakratno, najprej del razvoja, nato še pretirane cene registriranih zdravil z nezmernimi dobički proizvajalcev.
Nenazadnje tudi poročilo generalnega sekretarja OZN iz leta 2016 (Report of the United Nations Secretary-General's High-Level Panel on Access to Medicines) med drugim predlaga javno, transparentno financiranje razvoja zdravil, zlasti tistih, ki so prioritetna z javnozdravstvenega vidika. V sedanjem modelu pa je treba zagotoviti, da se javni vložki v razvoj novih zdravil povrnejo. Zgodnji razvoj zdravil, še posebej za redke bolezni, se namreč v veliki meri financira iz javnih sredstev.
